研究動向
筋ジストロフィーの研究
研究動向の概要については、治療法の研究は進んでいるのですか？をご覧ください。
「さらに専門的な細かい内容を知りたい」という方に向けて、以下におすすめの情報源を紹介します。
国立精神・神経医療研究センター
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神経・筋疾患研究の総本山ともいえる研究センターです。所属する多くの研究者の論文等が掲載されています。
神経・筋疾患患者登録REMUDY（レムディ）
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臨床試験/治験を目的として、患者さまと製薬関連企業・研究者との橋渡しをする登録システムで、NCNP内に設置されています。
ホームページ、メール、広報誌、の3種類で、筋疾患に関する情報が発信されています。
- REMUDYホームページ「お知らせ・最新情報」（外部のサイトを開きます）
- メールマガジン「Remudyニュースレター」（外部のサイトを開きます）
- 広報誌「Remudy通信」（外部のサイトを開きます）
筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク（MDCTN）
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MDCTNは全国の病院と連携して筋ジストロフィーの臨床試験を行うためのネットワークで、Remudyと同じく、NCNP内に設置されています。
医療機関をつなぐネットワークですので、一般向けの情報公開は基本とされていませんが、支援中の研究のリンク等が貼られています。
京都大学 iPS細胞研究所
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山中伸弥教授が所長を務める京都大学 iPS細胞研究所では、iPS細胞作製技術を用い て創薬、新しい治療法の開発、病気の原因の解明や再生医療への応用を実現するため の研究を行っています。
iPS細胞研究ロードマップの改訂について（文部科学省 科学技術・学術審議会）（外部のサイトを開きます）
このサイトにある
「今後の幹細胞・再生医学研究の在り方について 改訂版 報告書 平成27年8月7日 平成27年11月11日一部改正」
の最後のページに領域ごとの達成スケジュールをまとめたロードマップがついています。
それによるとiPS細胞の骨格筋への応用は、おおむね平成３７年度あたりとなっています。
もっと知るiPS細胞（外部のサイトを開きます）
未来生命科学開拓部門 堀田研究室（iPS細胞を用いた遺伝子治療研究） （外部のサイトを開きます）
筋ジス研究班の変遷
筋ジス研究班の変遷PPT版【PowerPoint：223KB】
☆本庶佑（ほんじょ・たすく）先生と筋ジス研究 平成30年10月17日
ノーベル医学生理学賞に選ばれた本庶佑先生は、３０年以上前、筋ジストロフィーの研究とも深いかかわりがありました。本庶先生は筋ジス研究班の「筋ジストロフィー症の遺伝・疫学・病態および治療開発に関する研究班」（第３班）で、昭和５９年度から平成元年度の６年間にわたり、西谷班に班員として参加され、後半の３年間は、筋強直性ジストロフィーの原因遺伝子について研究されました。
公益財団法人 京都大学iPS細胞研究財団
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難病情報センター
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公益財団法人 難病医学研究財団/難病情報センターのホームページです。厚生労働省健康局難病対策課と協力して、指定難病全体の情報が提供されています。
ゲノム医療研究支援
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（厚生労働省）全ゲノム解析等実行計画について
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難病プラットフォーム
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新薬情報オンライン
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遺伝子治療情報サイト「なるほど！遺伝子治療」（ファイザー株式会社）
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製薬会社（筋ジストロフィー関連）
筋ジストロフィーの治療薬開発を手がける製薬会社をご紹介します。国内、海外ともにあります。
なお、治験の進み具合については、会員限定ページの「治療薬の開発状況」へアクセスください。
大学・研究機関
筋ジストロフィー研究班
【概要】筋ジストロフィーなど筋疾患の多くは遺伝性疾患で、有効な治療法はほとんど確立されていません。そこで筋疾患研究を進めてきた国内の研究者が集まり、iPS細胞技術を用いて筋疾患に対する新規治療薬創出を目指します。 対象疾患として(1)デュシェンヌ型筋ジストロフィー、(2)筋強直性ジストロフィー、(3)顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー、(4)先天性筋無力症候群、(5)先天性ミオパチーの5疾患を選定し、患者さんの血液細胞からiPS細胞を作製し病態解析を進めます。精密な解析のため、遺伝子変異を修復したiPS細胞も作製します。 同時にiPS細胞からの成熟した筋管細胞の誘導法など新規技術開発も進め、他の筋疾患へも応用することも目指します。病態解析が進み、患者さんの筋肉の状態をiPS細胞を用いて再現できる状態になったら、創薬スクリーニングを実施し病態を抑える化合物を探索することで、治療薬の候補化合物を同定することを目指します。
（その他）
筋ジストロフィー研究班からの最新情報（平成２９年度）
筋ジストロフィーの治験情報サイト
【参考】
FMC東京クリニック（外部のサイトを開きます）