米バイオの筋強直性ジストロフィー治療薬候補が、厚労省から希少疾病用医薬品の指定を受けました。

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筋緊張性ジストロフィー1型 (DM1) の治療薬が、希少疾病用医薬品として指定を受けました。

希少疾病用医薬品の指定について（外部のサイトを開きます）

筋緊張性ジストロフィー1型 (DM1) Avidity Biosciences Receives Orphan Drug Designation in Japan for Delpacibart Etedesiran (del-desiran) for Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）