シャルコー・マリー・トゥース病　韓国の候補薬がFDAから指定

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韓国のバイオ企業、ENCell は、シャルコー・マリー・トゥース病 (CMT) の候補薬（EN001）が、アメリカFDA（食品医薬品局）から、希少疾病用医薬品の指定を受けたことを明らかにしました。指定を受けたことで、様々な優遇措置が得られます。EN001は、現在第１ｂ相治験中で、DMD治療薬としての開発も進めています。

（ニュースリリース、英文）ENCell’s EN001 Receives Orphan Drug Designation from the U.S. FDA for Charcot-Marie-Tooth Disease（外部のサイトを開きます）

■ENCell（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）