トラニラストが心不全の筋ジス患者に抑制効果
筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。
そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。
大阪刀根山医療センターなどの研究グループは、抗アレルギーの市販薬、トラニラストが心不全の筋ジストロフィー患者に抑制効果があることを論文にまとめて公表しました。研究グループはこの成果をさらに進めるため、10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とした第2相治験の参加者を募集しています。
今回のようなDrug repositioningにおいては、既に薬が(他疾患の承認薬として)市販されているので、患者様が面倒な治験や臨床研究を回避して独自に服用されて、エビデンスがとれなくなってしまうことが懸念されます。
エビデンスが確立したものでは無いので、勝手に服用することは慎んで、希望される場合は治験実施施設への紹介をお願いしてください。
(ニュースリリース)抗アレルギー薬が心不全と筋ジストロフィーの新たな希望に!Tranilastが心機能を保護し心不全死亡を抑制する効果を確認【PDF:794KB】
(Orphanet Journal of Rare Diseases)Efficacy of tranilast in preventing exacerbating cardiac function and death from heart failure in muscular dystrophy patients with advanced-stage heart failure: a single-arm, open-label, multicenter study(外部のサイトを開きます)
(JRCT 医師主導治験)10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とした、Tranilastの運動機能、呼吸機能、心機能への有効性・安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第II相試験(外部のサイトを開きます)
(以上、ホームページ運用チーム)