遺伝子編集技術で肢帯型 2B/R2 治療の可能性
筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。
そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。
ドイツの研究グループは、遺伝子編集技術で肢帯型筋ジストロフィー2B/R2型のジスフェリンタンパク質の回復にモデルマウスで成功したことを公表しました。潜在的な治療手段となる可能性があるとしています。
(Nature Communications)Gene-editing in patient and humanized-mice primary muscle stem cells rescues dysferlin expression in dysferlin-deficient muscular dystrophy(外部のサイトを開きます)
(以上、ホームページ運用チーム)