シャルコー・マリー・トゥース病　治療候補薬がFDAの指定

　筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

　そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

デンマークのバイオ企業、NMD Pharma は、シャルコー・マリー・トゥース病 (CMT) の治療薬候補（NMD670）が、アメリカFDA（食品医薬品局）から、希少疾病用医薬品の指定を受けたことを明らかにしました。指定を受けたことで、様々な優遇措置が得られます。第２相治験中のNMD670 は低分子阻害剤で、筋肉の反応が増殖、骨格筋機能が回復するとしています。

（ニュースリリース、英文）NMD Pharma Announces FDA Orphan Drug Designation Granted to NMD670 for the Treatment of Patients with Charcot-Marie-Tooth Disease（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）