遠位型ミオパチー治療薬の安全性と有効性

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2024年3月に厚生労働省から製造販売承認された縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（GNEミオパチー）の治療薬、アセノイラミン酸（商品名アセノベル）の長期投与に伴う安全性と有効性については、Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry誌に掲載されています。

（Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry）Safety and efficacy of aceneuramic acid in GNE myopathy: open-label extension study（外部のサイトを開きます）

アセノイラミン酸（商品名アセノベル）は、日本の製薬会社、ノーベルファーマ株式会社（東京都）が発売に向けて準備を進めています。

【参考】

（日経メディカル）【新薬】アセノイラミン酸（アセノベル）縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーでの筋力低下抑制薬（外部のサイトを開きます）

（東北大学病院）CRIETOの支援が、希少難病「遠位型ミオパチー」治療薬の承認に貢献（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）