日本国内の筋ジストロフィー治験情報

筋強直性ジストロフィーの新しい治験情報が、「臨床研究等提出・公開システム」（jＲＣＴ）へ掲載されましたのでお知らせします。

■臨床研究実施計画番号：jRCT2051240140

■公開ページ：https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2051240140（外部のサイトを開きます）

進捗状況は募集中となっています。治験への参加をご希望される場合、治験実施医療機関へ直接問い合わせのではなく、最初に主治医の先生と相談してください。

企業治験で、責任医師の所属機関は、アメリカのAvidity Biosciences, Inc。AOC 1001-CS3試験（HARBOR試験）は、16～65歳の筋強直性ジストロフィー1型（DM1）患者を対象に、AOC 1001（delpacibart etedesiran; del-desiran）の有効性及び安全性を評価する第３相、無作為化二重盲検プラセボ対照の試験であるとなっています。

【参考】

★筋ジストロフィーの治験情報サイト

（以上、ホームページ運用チーム）