エクソン５０スキップDMD候補薬　米FDAから希少小児疾患治療薬指定

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日本新薬（京都市）は、国立精神・神経医療研究センター（小平）と共同研究開発するエクソン 50 スキップのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）候補薬（NS050/NCNP-03）が、アメリカのFDA（食品医薬品局）から希少小児疾患治療薬の指定を受けたことを公表しました。

（以上、ホームページ運用チーム）