中外製薬　DMD遺伝子治療薬を承認申請 　　

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昨年６月、アメリカで薬事承認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬が、日本でも申請されました。DMD治療薬としては日本でエクソン・スキップ治療薬「ビルトラルセン」が４年前に承認、発売されていますが、今回承認されると遺伝子治療薬としては日本で初となります。日本での開発を担当する中外製薬が、ニュースリリースで承認申請を明らかにしました。

（ニュース）中外製薬、希少筋疾患の遺伝子治療薬を承認申請（外部のサイトを開きます）

（ニュース）中外製薬　デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療用製品「SRP-9001」を承認申請（外部のサイトを開きます）

（中外製薬ニュースリリース）Elevidys（SRP-9001）、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療用製品として、国内で製造販売承認申請（外部のサイトを開きます）

【参考】

（厚労省通知）希少疾病用再生医療等製品の指定取消し及び指定について（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）