筋ジストロフィー遺伝子治療薬（エレビディス） 中外製薬が承認申請
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昨年６月、アメリカで薬事承認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬が、日本でも申請されました。DMD治療薬としては日本でエクソン・スキップ治療薬「ビルトラルセン」が４年前に承認、発売されていますが、今回承認されると遺伝子治療薬としては日本で初となります。日本での開発を担当する中外製薬が、ニュースリリースで承認申請を明らかにしました。
（ニュース）中外製薬、希少筋疾患の遺伝子治療薬を承認申請（外部のサイトを開きます）
（ニュース）中外製薬 デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療用製品「SRP-9001」を承認申請（外部のサイトを開きます）
（中外製薬ニュースリリース）Elevidys（SRP-9001）、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療用製品として、国内で製造販売承認申請（外部のサイトを開きます）
（動画）Video: Elevidys Could Become Transformational Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy（外部のサイトを開きます）
【参考】
☆米メンデル博士 TIME誌で世界の１００人に選ばれる 令和6年5月8日
（厚労省通知）希少疾病用再生医療等製品の指定取消し及び指定について（外部のサイトを開きます）
（あんしん通販コラム）ロシュの筋萎縮治療薬「エレビディス」。後期臨床試験で良好な結果を示す（外部のサイトを開きます）New!
（以上、ホームページ運用チーム）
