日本国内の筋ジストロフィー治験情報
筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。
そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）の新しい治験情報が、「臨床研究等提出・公開システム」（ＪＲＣＴ）へ掲載されましたのでお知らせします。
■臨床研究実施計画番号：jRCT2053240056
■公開ページ：https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2053240056（外部のサイトを開きます）
現時点では募集前となっています。詳細が決まり次第情報は更新されます。
治験への参加をご希望される場合、治験実施医療機関へ直接問い合わせのではなく、最初に主治医の先生と相談してください。
この治験は製薬会社が実施する「企業治験」で、主体はアメリカのバイオ企業、サレプタ セラピュ―ティクスです。治験薬（SRP-9001）はアメリカのＦＤＡ（食品医薬品局）が昨年６月に筋ジストロフィーの遺伝子治療薬としては世界で初めて薬事承認され、さらに今年６月には対象年齢の制限を４歳以上へと大幅に拡大されました。商品名は、エレビディス。今回の治験は、すでに実施済みの治験で薬剤の投与を受けた被験者を対象として、長期安全性及び有効性を評価する第３相多国籍追跡調査試験となっています。
【参考】
（以上、ホームページ運用チーム）
