筋ジストロフィー治療薬開発 最新の治験結果
筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。
そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。
令和６年５月末からわずか３週間足らずの間に、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）の治験に関する大きなニュースが３件相次ぎました。
１つめは、日本新薬が４年前に日米で販売を始めたビルトラルセン（ビルテプソ）。販売の条件にもなっていた国際共同第３相治験の結果速報が公表されて、主要評価項目でプラセボ（偽薬）との有意差が認められなかったことが５月２７日にわかりました。日本新薬は、患者さんに対して価値のある薬剤であると考えて、規制当局と綿密に連携し、患者さんに最善の利益となるように、今後の進め方を決める予定としています。
２つめは、アメリカのファイザーが進める国際共同第３相治験。結果は運動機能の改善を示さず主要評価項目を達成しなかったことが６月１２日に公表されました。副次的評価項目についても、プラセボ投与群との間に有意差は認められなかったとしています。今後の進め方については明らかにされていません。
★ファイザーのDMD遺伝子治療薬 第３相治験で目標未達成 令和6年6月14日
３つめは明るいニュースです。昨年６月、アメリカＦＤＡ（食品医薬品局）が世界初となるＤＭＤの遺伝子治療薬として承認したサレプタの「デランディストロゲン・ モキセパルボベック（商品名エレビディス）」は、４、５歳児のみを対象とするという年齢制限が設けられていました。しかし、６月２０日、ＦＤＡは対象年齢を４歳以上の歩行可能、歩行できない患者として年齢制限を拡大しました。開発、販売するサレプタは、昨年暮れ、対象年齢の拡大などを求める申請をしていました。
★サレプタのDMD遺伝子治療薬 適応年齢を４歳以上へ拡大 令和6年6月21日
（以上、ホームページ運用チーム）
