世界初、遠位型ミオパチー治療薬が承認へ
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厚生労働省の委員会が、世界初となる遠位型ミオパチー（GNEミオパチー）の治療薬の承認を了承しました。近く、厚生労働省が正式に承認すると、ほどなく発売されます。製薬会社のノーベルファーマが開発し、一般名は、アセノイラミン酸。商品名がアセノベルとなります。
（共同通信）難病・遠位型ミオパチー薬承認へ 世界初、筋力低下の進行抑制期待（外部のサイトを開きます）
（共同通信）国内患者は３００人の超希少疾患「採算取れない薬」の開発を実現させた患者の思い 診断から２０年、「遠位型ミオパチー」の治療薬が世界で初めて承認へ（外部のサイトを開きます）
（新薬情報オンライン）【第一部会：期待の新薬】7製品+1製品（2024年2月29日）（外部のサイトを開きます）
■ノーベルファーマ 今後の開発計画（外部のサイトを開きます）
参考：論文、PubMed（英文）Phase II/III Study of Aceneuramic Acid Administration for GNE Myopathy in Japan（外部のサイトを開きます）
（厚生労働科学研究成果データベース）縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの治療効果最大化のための研究（外部のサイトを開きます）
（知財ポータルサイト）タンパク質蓄積性筋疾患を治療するための医薬（外部のサイトを開きます）
☆GNEミオパチーの治験で有効性を確認 令和4年11月11日
（以上、ホームページ運用チーム）
