サレプタ遺伝子治療薬　補足書をFDAが受理

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DMA遺伝子治療薬「エレビディス」をアメリカで発売するサレプタは、昨年暮れにFDA（食品医薬品局）へ提出したエレビディスの適応拡大を求めた有効性補足書が受理されたことを公表しました。補足書の目的は２つあり、１つは年齢や歩行状態の制限を外すこと、もう１つは迅速承認だったものを通常の承認とすることとしています。優先審査のため、審査終了目標日は、2024年6月21日に設定されました。

（ニュースリリース、英文）Sarepta Therapeutics Announces U.S. FDA Acceptance of an Efficacy Supplement to Expand the ELEVIDYS Indication（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）

サレプタ　医学研究情報まとめ