中外製薬 DMD遺伝子治療薬を日本で申請へ
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世界初のDMD遺伝子治療薬として昨年６月アメリカで承認された「Elevidys」（SRP-9001）を日本で開発する中外製薬は、さる２月１日に開催した「2023年12月期決算説明会」でのプレゼンテーション資料、質疑応答のスクリプトなどをホームぺージへ公開しました。
説明会スクリプト（２０ページ）によると、「重篤かつ進行性の神経筋疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療に貢献できるよう、当社は国内申請に向けて Sarepta 社、ロシュ社と協働してまいります」として、日本での販売承認に必要な薬事申請する意向を明らかにしています。また、説明会資料の３４、３５ページでは、「Elevidys」の仕組みと第３相治験の内容を記載しています。
さらに、別の病気のために開発中の薬剤（GYM329/RG6237）を、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーの治療薬候補として2026年以降に申請予定すると、開発予定リストに新規で掲載されました（説明会資料３０ページ参照）。
（中外製薬）2023年12月期決算 説明会（外部のサイトを開きます）
（以上、ホームページ運用チーム）
