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サレプタ エクソン51スキップ候補薬の第2相治験結果を公表

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

 筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

 そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

 

サレプタ・セラピューティクスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのエクソン51スキップ治療薬候補(SRP-5051、vesleteplirsen) (PPMO) の第2相治験について、肯定的なデータを発表しました。サレプタはすでに別のエクソン51スキップ治療薬エテプリルセン (PMO) を発売しています。

 

(ニュースリリース、英文)Sarepta Therapeutics Announces Positive Data from Part B of MOMENTUM, a Phase 2 Study of SRP-5051 in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Skipping Exon 51(外部のサイトを開きます)

 

 

(以上、ホームページ運用チーム)

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