サレプタ エクソン51スキップ候補薬の第2相治験結果を公表
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サレプタ・セラピューティクスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのエクソン51スキップ治療薬候補(SRP-5051、vesleteplirsen) (PPMO) の第2相治験について、肯定的なデータを発表しました。サレプタはすでに別のエクソン51スキップ治療薬エテプリルセン (PMO) を発売しています。
(ニュースリリース、英文)Sarepta Therapeutics Announces Positive Data from Part B of MOMENTUM, a Phase 2 Study of SRP-5051 in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Skipping Exon 51(外部のサイトを開きます)
(以上、ホームページ運用チーム)