米サレプタ　肢帯型筋2E/R4第３相治験開始へ

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アメリカのサレプタは、開発中の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の治療薬候補（SRP-9003） (bidridistrogene xeboparvovec) の第３相治験が始まることを公表しました。４歳以上の患者１５人が参加するとしています。

（ニュースリリース、英文）Sarepta Therapeutics Initiates Screening in EMERGENE, a Phase 3 Clinical Study of SRP-9003 for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2E/R4（外部のサイトを開きます）

【参考】

（Nature Medicine、英文）Gene therapy with bidridistrogene xeboparvovec for limb-girdle muscular dystrophy type 2E/R4: phase 1/2 trial results（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）