米バイオのDMD遺伝子治療薬候補　FDAが希少疾病用医薬品指定

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アメリカのバイオ企業、ソリッド・バイオサイエンス（Solid Biosciences）は、FDA（食品医薬品局）がDMD遺伝子治療薬候補（SGT-003）を希少疾病用医薬品に指定したことを公表しました。第1/2相治験は、2024年第1四半期半ばから後半に開始としています。

（ニュースリリース、英文）Solid Biosciences Granted FDA Orphan Drug Designation for Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy Candidate SGT-003（外部のサイトを開きます）

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（以上、ホームページ運用チーム）