筋ジストロフィー 遺伝子治療薬開発
筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。
そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。
筋ジストロフィーの遺伝子治療薬を開発しているバイオ企業のうち、今のところ4社が治験をしています。いずれもアメリカに本社を置く会社です。サレプタ(日本では中外製薬と提携)とファイザーは日本でも治験が進んでいます。
■サレプタ・セラピューティクス(Sarepta Therapeutics)
■ソリッド・バイオサイエンス(Solid Biosciences)
(日経バイオテク)臨床開発が加速するin vivo遺伝子治療、搭載する治療用遺伝子が多様化(外部のサイトを開きます)
(以上、ホームページ運用チーム)