【速報】DMD遺伝子治療薬 第３相治験で主要目標未達成
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そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。
今年６月にアメリカFDA（食品医薬品局）から新薬として承認されたサレプタが開発するDMD遺伝子治療薬・エレビディス。サレプタは、承認判断のもとになったデータとは別の第３相治験の結果（52週時点）を公表し、提携する中外製薬も翻訳版のニュースリリースを発信しました。
それによると、歩行能力の主要評価項目は達成しなかったものの、その他の項目で臨床的に意義があり、統計学的に有意な改善が示されたとしています。アメリカCNNは「遺伝子治療の前途が見通せない」という見出しのニュース記事をネットサイトに掲載しました。
（中外製薬ニュースリリース）デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するEMBARK試験において、主要評価項目は未達の一方、時間機能に関する重要な副次的評価項目はいずれも良好な結果を示す（外部のサイトを開きます）
（CNNニュース、英文）Murky road ahead for Duchenne gene therapy as confirmatory trial misses main goal（外部のサイトを開きます）
（日経バイオテク）米Sarepta社の筋ジス向け遺伝子治療「ELEVIDYS」、第3相で主要評価項目が未達（外部のサイトを開きます）
（以上、ホームページ運用チーム）
