米ダイン社のDM１候補薬　ＦＤＡから希少疾病用医薬品の指定

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筋強直性ジストロフィー1型（DM1）、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）及び顔面肩甲上腕型ジストロフィー（FSHD）の治療薬を開発するアメリカのバイオ企業、ダイン・セラピューティクス（Dyne Therapeutics）は、ＤＭ１の治療薬候補（DYNE-101）がＦＤＡ（食品医薬品局）から希少疾病用医薬品の指定を受けたことを公表しました。現在、第1/2相の治験中で、この指定により様々な優遇が受けられます。

（ニュースリリース、英文）Dyne Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for DYNE-101 for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）