米バイオのDM1候補薬 カナダで第1相治験&米で希少疾患治療薬指定
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筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。
そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。
筋強直性ジストロフィー1型の治療薬を開発するアメリカ・ペップゲン(PepGen)は、治療薬候補のPGN-EDODM1がカナダ保健省から第1相治験の承認を受けたことと、アメリカFDAから希少疾病用医薬品の指定を受けたことを明らかにしました。
(ニュースリリース、英文)PepGen Inc. Announces Clearance of CTA by Health Canada to Begin the FREEDOM-DM1 Phase 1 Study of PGN-EDODM1 in Patients with Myotonic Dystrophy Type 1 & he U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Orphan Drug Designation to PGN-EDODM1 for the treatment of Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)(外部のサイトを開きます)
(以上、ホームページ運用チーム)
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