米バイオのDM１候補薬　カナダで第１相治験＆米で希少疾患治療薬指定

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筋強直性ジストロフィー１型の治療薬を開発するアメリカ・ペップゲン（PepGen）は、治療薬候補のPGN-EDODM1がカナダ保健省から第1相治験の承認を受けたことと、アメリカFDAから希少疾病用医薬品の指定を受けたことを明らかにしました。

（ニュースリリース、英文）PepGen Inc. Announces Clearance of CTA by Health Canada to Begin the FREEDOM-DM1 Phase 1 Study of PGN-EDODM1 in Patients with Myotonic Dystrophy Type 1　＆　he U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Orphan Drug Designation to PGN-EDODM1 for the treatment of Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1)（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）