米FDA エクソン44スキップ候補薬を疾病用医薬品指定
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬を開発するアメリカのバイオ企業、アビディティ・バイオサイエンス(Avidity Biosciences)は、エクソン44スキップのRNA治療薬、AOC-1044が、FDA(食品医薬品局)から希少疾病用医薬品の指定を受けたことを公表しました。すでに2023年4月に、優先承認審査制度の指定も受けています。
(ニュースリリース、英文)Avidity Biosciences Receives FDA Orphan Drug Designation for AOC 1044 for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy in People with Mutations Amenable to Exon 44 Skipping(外部のサイトを開きます)
(以上、ホームページ運用チーム)