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米FDA エクソン44スキップ候補薬を疾病用医薬品指定

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

 筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

 そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

 

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬を開発するアメリカのバイオ企業、アビディティ・バイオサイエンス(Avidity Biosciences)は、エクソン44スキップのRNA治療薬、AOC-1044が、FDA(食品医薬品局)から希少疾病用医薬品の指定を受けたことを公表しました。すでに2023年4月に、優先承認審査制度の指定も受けています。

 

(ニュースリリース、英文)Avidity Biosciences Receives FDA Orphan Drug Designation for AOC 1044 for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy in People with Mutations Amenable to Exon 44 Skipping(外部のサイトを開きます)

 

 

(以上、ホームページ運用チーム)

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