製薬協　「難病・希少疾患に関する提言」

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国内の大手製薬企業が参加する日本製薬工業協会（製薬協）は７月３１日、「難病・希少疾患に関する提言」を公表しました。製薬協が実施した「希少疾患患者さんの困りごとに関する調査」で明らかになった課題の中で、製薬企業が取り組むべき特に重要な３つの課題を提言として取りまとめたものです。A４判、３０ページ。

この中で、日本筋ジストロフィー協会が実施したアンケート調査（2020 年 6 月）と医薬品医療機器総合機構（PMDA）への要望書（2023 年 6 月）の２つの取り組みを紹介し、患者さんやご家族の声からも、難病・希少疾患の治療薬開発への高い期待が伺えるとしています。

（ニュースリリース）製薬協「難病・希少疾患に関する提言」について（外部のサイトを開きます）

【難病・希少疾患の患者団体の要望書や報告書】（１７、１８ページ）
（一社）日本筋ジストロフィー協会は、2020 年 6 月に「筋ジストロフィー医療に対するアンケート調査」を実施し、患者・家族 670 世帯に回答を得た結果を公表している。その中で、「遺伝子治療をはじめとする先進医療への関心が総じて高く、基本的には遺伝子診断・治療の普及と発展が期待されていることが確認出来た」と報告されている。
また、2023 年 6 月には、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）へ「希少難病の治療薬開発に関する要望書」を提出し、「１.希少疾病用医薬品の新たな審査区分の設置」において、患者数が少なく治験が困難な希少疾病用医薬品に関する新たな審査区分の必要性が指摘されている。

☆遺伝子医療、遺伝子治療アンケートまとまる 令和4年6月8日

☆【速報】治療薬開発でPMDAへ要望書提出　令和5年6月23日

（以上、ホームページ運用チーム）