エクソン４４スキップ薬がFDAから優先指定

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日本新薬株は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬候補「NS089/NCNP-02」(brogidirsen)がアメリカ食品医薬品局（FDA）からブレイクスルーセラピー指定を受けたことをニュースリリースで公表しました。ブレイクスルーセラピー指定は、重篤または生命を脅かす疾患の治療に対する薬剤の開発と審査の迅速化を目的とする制度で、既存の治療法と比べて、臨床的に重要な評価項目で意義のある予備的な臨床エビデンスを示した薬剤が対象となるとしています。

（ニュースリリース）デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089/NCNP-02」米国におけるブレイクスルーセラピー指定受理のお知らせ（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）