【速報】世界初の筋ジストロフィー遺伝子治療薬　米で承認

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世界初となる筋ジストロフィーの遺伝子治療薬が６月２２日、アメリカで承認されました。4歳から5歳までの歩くことができるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の小児が対象です。アメリカの食品医薬品局（ＦＤＡ）のサイトで公表されました。治療薬の一般名は、デランディストロゲン・ モキセパルボベックでしたが、商品名は、エレビディスとなります。アメリカでは約４か月後に発売される見通しです。サレプタは、この遺伝子治療薬は、エクソン8 とエクソン9の双方またはいずれかに欠失のある患者には使用できないとしています。

この承認審査の経過は、昨年９月にサレプタが申請をし、判断の基準日が今年５月２９日に指定されました。ＦＤＡは今年２月、外部の専門家による諮問委員会を開かないとしたものの、その後一転して、諮問委員会開催へ変更しました。５月１２日の委員会の採決では、８対６の僅差で承認されています。ＦＤＡはその後、判断の基準日を３週間延期して６月２２日とするなど承認をめぐって紆余曲折がありました。

（ＦＤＡ、英文）ELEVIDYS（外部のサイトを開きます）

（ＦＤＡニュースリリース、英文）FDA Approves First Gene Therapy for Treatment of Certain Patients with Duchenne Muscular Dystrophy（外部のサイトを開きます）

（サレプタニュースリリース、英文）Sarepta Therapeutics Announces FDA Approval of ELEVIDYS, the First Gene Therapy to Treat Duchenne Muscular Dystrophy（外部のサイトを開きます）

（ロイターニュース、英文）US FDA approves Sarepta's gene therapy for rare muscular dystrophy in some kids（外部のサイトを開きます）

（CNNニュース、英文）FDA approves $3.2 million gene therapy for rare muscular dystrophy in kids ages 4 and 5（外部のサイトを開きます）

（TIME、英文）FDA Approves First Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy（外部のサイトを開きます）

（ミクスオンライン）（ミクスオンライン）米FDA　小児ディシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療Elevidysを承認（外部のサイトを開きます）

（遺伝性疾患プラス）デュシェンヌ型筋ジストロフィー初の遺伝子治療薬「ELEVIDYS」が米国で迅速承認（外部のサイトを開きます）

（USA　TODAY）FDA approves Duchenne Muscular Dystrophy gene therapy to address 'urgent unmet medical need'（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）