サレプタ遺伝子治療薬　FDAは承認判断を延期

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初めてのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）遺伝子治療薬について、承認審査をするアメリカの食品医薬品局（ＦＤＡ）は、判断の基準日としていた５月２９日を６月２２日に延期することを決めました。遺伝子治療薬【SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)】を開発するサレプタ社がニュースリリースで公表しました。この中で、サレプタ社は、ＦＤＡが当初はＤＭＤの4～5歳の患者を対象として、迅速承認を与える可能性を目指して取り組んでいることを示唆したとしています。

承認審査の経過としては、昨年９月にサレプタ社がＦＤＡへ承認申請をしました。ＦＤＡは、今年２月に外部の専門家による諮問委員会を開かないで判断を下すとサレプタ社へ通知、ところがその後一転して、諮問委員会開催することに変更しています。５月１２日の委員会では、８対６の僅差で承認することが採決されました。委員会の審査結果も考慮しながら、ＦＤＡが承認するかどうか最終判断をする中で、今回の延期となりました。

（ニュースリリース、英文）Sarepta Therapeutics Announces Update on Regulatory Review of SRP-9001（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）