DMD遺伝子治療薬の承認審査　FDAの委員会が可決

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世界初の筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬となるサレプタ社申請の承認審査をめぐり、アメリカの食品医薬品局（ＦＤＡ）が５月１２日に開いた諮問委員会の採決で承認が可決されました。ＦＤＡによる最終判断は今月２９日までに示されます。アメリカでは諮問委員会の行方が注目されており、CNNでも報道されました。諮問委員会の採決は８対６と僅差でしたが、ＦＤＡの結論も諮問委員会と同様に微妙な情勢です。この治療薬は日本で中外製薬が現在治験を進めています。

（CNN）FDA advisers narrowly vote in favor of experimental gene therapy for rare muscle disease（外部のサイトを開きます）

（FDA）2023 Meeting Materials, Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee（外部のサイトを開きます）

【参考】

ＡＬＳ新薬の「迅速承認」支持　米ＦＤＡが最終判断へ（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）