エクソン４４スキップDMD候補薬　アメリカでも治験へ

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国立精神・神経医療研究センター（東京都、NCNP）は、日本新薬（京都市）と共同開発するアンチセンス核酸医薬品でエクソン４４スキップのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬候補（NS-089/NCNP-02）を用いた第Ⅱ相試験について、米国食品医薬品局（FDA）と治験計画を合意したとニュースリリースで公表しました。

日本での治験結果は昨令和４年３月、治療効果が期待されると発表されました。エクソン５３スキップのビルトラルセンの場合、治験結果の発表から１年２か月後に治療薬の販売承認申請が提出されており、NS-089/NCNP-02についても申請が行われることが予想されます。

（NCNP）デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬（NS-089/NCNP-02）の米国での第Ⅱ相試験治験計画合意に関するお知らせ（外部のサイトを開きます）

☆NCNP　４４スキップDMD治療薬の治験を開始 令和元年11月8日

☆エクソン44スキップDMD治療薬　発売時期を予想　令和4年4月13日

（以上、ホームページ運用チーム）