世界初の筋ジス遺伝子治療薬　５月１２日に委員会審査へ

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アメリカで承認されると筋ジストロフィーとして世界で初めての遺伝子治療薬となるサレプタ社 SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) に関して、FDA（食品医薬品局）の決定前に開かれる諮問委員会の開催日が 2023年5月12日に決まったとサレプタ社がニュースリリースで公表しました。

SRP-9001の販売承認を得るため、サレプタ社は昨年１１月、FDAに対して生物製剤ライセンス申請をしました。FDAの結論は規制措置日の2023年５月29日までに出されることになっています。

一方、SRP -9001はサレプタと共同開発するスイスのロシュと提携する中外製薬が、日本での開発を担当しています。１年ほど前から第３相治験が始まりましたので、有効性、安全性が確認されると２年後くらいに販売申請の手続きに進むとみられます。アメリカよりスケジュールが遅れていますが、日本においても筋ジストロフィーの遺伝子治療薬開発は着実に進んでいます。

（ニュースリリース、英文）Sarepta Therapeutics Announces that the Date of the Advisory Committee Meeting for SRP-9001 will be May 12, 2023（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）