中国人のビルトラルセン治療について

　筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

　そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

中国にお住いの中国人の筋ジストロフィー患者さんに関連して、日本在住の知り合いの方から、「エクソン５３スキップのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬のビルトラルセンの治療を日本で受けるにはどうしたらよいか」というご相談のお電話が筋ジス協会へしばしば寄せられます。

ビルトラルセンは薬剤費が高額で、体重５０キロの患者さんの場合、年間７，０００万円を超えるという試算もあります。日本人であれば公的医療保険の高額療養費制度を利用すると自己負担はほとんどいらなくなるなどの利点がありますが、中国在住の中国人の患者さんの場合、日本の公的医療保険を利用することはできません。

しかしながら、ビルトラルセンを発売する日本新薬は、２年前（2021年6月）に中国で新薬承認申請をしています。その後の審査状況は今のところ公表されていませんが、中国でもビルトラルセンが承認されれば、日本へ渡航することなく中国で治療が受けられるようになります。

日本新薬あるいは、中国の医薬品審査機関へお問い合わせをされることをお勧めします。

☆ビルトラルセン　中国へも新薬承認申請　令和3年6月30日

（以上、ホームページ運用チーム）