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iPS細胞の治療薬候補 米で希少疾患治療薬指定

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

 筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

 そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

 

アメリカのバイオ企業、IPS HEARTは、開発中のDMD治療薬候補 (GIVI-MPC)が、アメリカのFDA(食品医薬品局)から希少疾患治療薬の指定を受けたことを公表しました。GIVI-MPC は低分子の Givinostat を使用して、ヒト iPSC を新しい骨格筋組織に再プログラムするとしています。

 

(IPS HEARTサイト)GIVI-MPC earns FDA orphan designation to treat DMD. Source: Muscular Dystrophy News(外部のサイトを開きます)

 

 

(以上、ホームページ運用チーム)

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