米の１７肢帯型筋ジス団体がFDAへ書簡を提出

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アメリカで活動する肢帯型筋ジストロフィーの１７の患者、家族団体は昨年暮れ、FDA（食品医薬品局）に対して、「患者中心の治療薬開発に向けた遺伝子治療薬に関する患者の視点を聴取する会議に対するコメントレター」と題する文書を提出しました。

文書は、遺伝子治療は私たちの疾患領域や他の多くの領域にとって「ゲームチェンジャー」になる可能性があります。これらの提言が、私たちのコミュニティにできるだけ広く、そしてできるだけ早く利益をもたらすために遺伝子治療の驚くべき可能性を高めるのに役立つことを願っていますと結んでいます。

（以上、ホームページ運用チーム）