GNEミオパチーの治験で有効性を確認

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縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（GNEミオパチー）の治療薬候補であるアセノイラミン酸の第２/３相治験に関し、東北大学の研究グループは有効性の確認結果をニュースリリースで公表しました。「遠位型ミオパチーに対する治療法を初めて提示することができた重要な報告」としています。またニュースリリースの中で、治療薬を開発するノーベルファーマ株式会社が、発売に向けて薬事承認申請を準備していることも明らかにしています。

（東北大学、ニュースリリース）縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（指定難病）を対象としたアセノイラミン酸の有効性確認試験結果（外部のサイトを開きます）

☆GNEミオパチーの治療薬候補　希少疾病用医薬品の指定　令和3年2月26日

（以上、ホームページ運用チーム）

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