DMD遺伝子治療薬の開発ニュース

　筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

　そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

筋ジス協会のホームページはこれまでに、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬開発に関してだけで、下のように３１件の医学研究情報のお知らせを掲載してきました。この中には日本でも待望の治験がスタートし開発が先行するサレプタ社（日本では中外製薬）とファイザー社の２社以外のバイオ企業（すべてアメリカ）を含みますが、脊髄性筋萎縮症（SMA）や肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の遺伝子治療薬開発は除いています。平成３０年秋に遺伝子治療をめぐるミニレポートを掲載して以降、筋ジス協会のホームページは遺伝子治療薬の開発ニュースをホームページで地道にコツコツとフォローしてきました。

このホームページで、医学研究情報は一般公開期間終了後、会員限定ページへ移行するように設定されていますが、有料会員の皆様には会員限定ページでいつでもすべての医学研究情報のお知らせへアクセスいただくことができます。筋ジス協会に対し会員の皆様のニーズが高い医学研究情報の収集に、今後とも務めてまいります。

☆ファイザー　米でDMD遺伝子治療薬の治験へ　令和4年5月6日
☆米ファイザー　DNA遺伝子治療薬開発について説明　令和4年2月11日
☆中外製薬　DNA遺伝子治療薬の解説　令和4年2月9日
☆サレプタ社のDMD遺伝子治療薬候補　日本でも治験へ　令和4年1月21日
☆米サレプタ社　第２相治験の結果を公表　令和4年1月21日
☆米FDA　DMD遺伝子治療薬候補の治験を承認　令和4年1月19日
☆ファイザー遺伝子治療薬候補　患者死亡を受け米国で治験中断　令和3年12月24日
☆中外製薬がDMD遺伝子治療薬開発へ　令和3年12月17日
☆厚労省　カルタヘナ法の手続きの見直し　令和3年12月8日
☆FDA　DMD遺伝子治療薬候補を希少疾病用医薬品に指定　令和3年11月24日
☆米バイオ企業　年内にDMD遺伝子治療の治験を申請　令和3年11月10日
☆米サレプタ社　DMD遺伝子治療薬候補の研究成果を公表　令和3年10月22日
☆米バイオ企業　DMD治療薬候補のデータをWMS2021で公表　令和3年10月22日
☆ファイザーのDMD治験で重篤な有害事象　令和3年10月1日
☆５月７日に掲載したDMD遺伝子治療薬について　令和3年5月28日
☆サレプタ社、DMD遺伝子治療薬候補の結果を公表　令和3年5月21日
☆DMD遺伝子治療薬の治験に日本でも着手へ　令和3年5月7日
☆ファイザーのＤＭＤ遺伝子治療薬候補　ＦＤＡから優先承認受ける　令和2年10月30日
☆米遺伝子治療薬候補が治験再開へ　令和2年10月14日
☆サレプタ社　ＤＭＤ遺伝子治療薬候補のフォロー結果公表　令和2年9月30日
☆米サレプタ遺伝子治療薬、ＦＤＡの指定　令和2年8月7日
☆サレプタ社、遺伝子治療薬候補を厚労省指定　令和2年7月3日
☆サレプタ遺伝子治療薬候補、希少疾病指定を了承　令和2年6月19日
☆ファイザーのDMD遺伝子治療薬開発　令和2年6月3日
☆サレプタ社の治療薬候補、厚労省の指定へ　令和2年5月22日
☆サレプタ　遺伝子治療薬開発でロシュと提携　令和元年12月24日
☆DMD遺伝子治療の治験で副作用　令和元年5月22日
☆ファイザーが日本で遺伝子治療へ　平成31年3月13日
☆アメリカの遺伝子治療薬開発企業　平成31年3月8日
☆ビルトラルセンの日本新薬　遺伝子治療も　平成31年2月27日
☆サレプタ社の遺伝子治療薬　平成30年7月19日
☆遺伝子治療の取り組み　平成30年10月3日

（以上、ホームページ運用チーム）