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エクソン44スキップDMD治療薬誕生へ

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

 筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

 そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

 

国立精神・神経医療研究センター(NCNP)は、世界初のエクソン44スキップDMD治療薬の誕生が期待される治療薬(NS-089/NCNP-02)の医師主導治験(First In Human試験)の成果を発表しました。「歩行能力評価スコアを含め、運動機能の維持又は改善傾向が示唆されました。これらの結果から本剤は、DMDに対する治療効果が期待」されるとしています。

 

(NCNPニュースリリース)デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬(NS-089/NCNP-02)の 医師主導治験(First In Human試験)の成果を発表(外部のサイトを開きます)

 

(NCNPニュースリリース)デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬(NS-089/NCNP-02)の医師主導治験(First In Human試験)開始について 令和元年11月6日(外部のサイトを開きます)

 

(日経ビジネス)創薬敗れざる者たち 日本新薬の苦節20年、難病治療に光(外部のサイトを開きます)

 

 

(以上、ホームページ運用チーム)

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