DMD治療薬候補のステロイド 米FDAと事前協議終わる
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スイスの製薬会社サンテラ社などは、開発中のDMD治療薬候補、バモロロンについて、アメリカのFDA(食品医薬品局)との新薬承認申請の事前協議が無事に終わったことをニュースリリースで公表しました。サンテラ社は2022年、FDAに対し、バモロロンを新薬承認申請するとしています。
DMDの治療薬としては、ステロイド剤のプレドニゾロンが日本では2013年に公知申請、承認されました。歩行可能期間の延長に加え、呼吸機能、心機能、側湾症への効果もあります。その反面、容量によって副作用の懸念もあるとされますが、バモロロンは副作用がより少ないとされます。
(ニュースリリース、英文、PDF)Santhera and ReveraGen Announce Positive Topline Results with Vamorolone after Completion of the VISION-DMD Study(外部のサイトを開きます)
(以上、ホームページ運用チーム)