福山型の研究成果が学術誌に掲載

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藤田医科大学などの研究グループは、福山型筋ジストロフィーから世界で初めてiPS細胞を樹立したなどの研究成果が、英国の学術誌に掲載されたことをニュースリリースで公表しました。詳細は、ニュースリリースをお読みください。

■研究成果のポイント（ニュースリリースより）

福山型筋ジストロフィーの患者よりiPS細胞を（世界で初めて）樹立しました
FCMD由来のiPS細胞から作成した大脳皮質は胎児脳にみられる皮質異常を示しました
糖鎖異常に対し治療効果のある低分子化合物Mn-007をiPS細胞由来の大脳皮質・骨格筋に投与したところ糖鎖の回復が観察されました
FCMDの大脳オルガノイドでみられた皮質異常がMn-007により一部回復しました。FCMDのヒト組織での中枢病態の治療を世界で初めて報告しました

（ニュースリリース）世界初！福山型筋ジストロフィーの患者からiPS細胞を用いて大脳組織を再現（外部のサイトを開きます）

低分子化合物Mn-007投与で糖鎖量が回復することを明らかに～福山型筋ジストロフィーの病態解明や治療薬開発に期待～

（以上、ホームページ運用チーム）