ミオチュブラーミオパチー　治験の続報について

　筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

　そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）患者さんを対象とした遺伝子治療薬候補の治験を行っているアステラス製薬は、先に重篤な有害事象が観察されたと報告のあった患者さんが死亡したと、ニュースリリースで公表しました。この治験はアメリカで実施されており、死因は確認中としています。

（ニュースリリース）X連鎖性ミオチュブラーミオパチー患者を対象としたAT132の臨床試験（ASPIRO試験）に関する最新報告（外部のサイトを開きます）

（ニュースリリース）アステラス、治療薬開発で死亡例　米当局治験中断を要請（外部のサイトを開きます）

☆ミオチュブラーミオパチー 治験の一時停止について　令和3年9月8日

（以上、ホームページ運用チーム）