DMD治療薬 新たなステロイド剤登場へ
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スイスの製薬会社サンテラ社などは、開発中のDMD治療薬候補、バモロロンについて、第2相の治験で肯定的で統計的にとても有意な結果が出たことをニュースリリースで公表しました。サンテラ社は2022年、FDA(食品医薬品局)に対し、バモロロンを新薬承認申請するとしています。
DMDの治療薬としては、ステロイド剤のプレドニゾロンが日本では2013年に公知申請、承認されました。歩行可能期間の延長に加え、呼吸機能、心機能、側湾症への効果もあります。その反面、容量によって副作用の懸念もあるとされますが、バモロロンは副作用がより少ないとされます。
(ニュースリリース)Santhera and ReveraGen Announce Positive and Statistically Highly Significant Topline Results with Vamorolone in Pivotal VISION-DMD Study(外部のサイトを開きます)
■サンテラ社が開発中のバモロロン(外部のサイトを開きます)
(以上、ホームページ運用チーム)