エクソン45スキップDNA治療薬の対象者(再掲)
筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。
そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。
エクソン45スキップDMD治療薬が対象とする患者は、下の9つのパターンになります。出典は、Remudy通信 第11号(2014年6月発行)です。エクソン45スキップのDMD治療薬については、国内で第一三共が開発を進めているほか、アメリカではサレプタ社のカシメルセン今年3月に医薬品として承認を受け、発売されました。
■Remudy通信(外部のサイトを開きます)
■エクソン45スキップの修復可能なエクソン欠失パターン
12番目から44番目のエクソン欠失
18番目から44番目のエクソン欠失
44番目のエクソン欠失
46番目から47番目のエクソン欠失
46番目から48番目のエクソン欠失
46番目から49番目のエクソン欠失
46番目から51番目のエクソン欠失
46番目から53番目のエクソン欠失
46番目から55番目のエクソン欠失
☆第一三共のDMD治療薬候補の治験結果について 令和3年1月15日
☆第一三共のエクソン45スキップDMD治療薬 名前が決定 令和2年11月11日
☆エクソン45スキップDMD治療薬 アメリカで承認 令和3年3月17日
(以上、ホームページ運用チーム)