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エクソン45スキップDNA治療薬の対象者(再掲)

一般社団法人 日本筋ジストロフィー協会のロゴ

 

 

 筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

 そして、筋ジス協会は、会員の皆様からの要望が多い医学研究情報の発信に努めています。

 

エクソン45スキップDMD治療薬が対象とする患者は、下の9つのパターンになります。出典は、Remudy通信 第11号(2014年6月発行)です。エクソン45スキップのDMD治療薬については、国内で第一三共が開発を進めているほか、アメリカではサレプタ社のカシメルセン今年3月に医薬品として承認を受け、発売されました。

 

Remudy通信(外部のサイトを開きます)

 

■エクソン45スキップの修復可能なエクソン欠失パターン

 

12番目から44番目のエクソン欠失
18番目から44番目のエクソン欠失
44番目のエクソン欠失
46番目から47番目のエクソン欠失
46番目から48番目のエクソン欠失
46番目から49番目のエクソン欠失
46番目から51番目のエクソン欠失
46番目から53番目のエクソン欠失
46番目から55番目のエクソン欠失

 

☆第一三共のDMD治療薬候補の治験結果について 令和3年1月15日

☆第一三共のエクソン45スキップDMD治療薬 名前が決定 令和2年11月11日

☆エクソン45スキップDMD治療薬 アメリカで承認 令和3年3月17日

 

(以上、ホームページ運用チーム)