新生児スクリーニング SMA遺伝子治療につながる
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熊本大学の研究グループは、新生児スクリーニングで無症状の脊髄性筋萎縮症(SMA)患者を発見し、発症前(生後1ヶ月目)に遺伝子治療を行ったことをニュースリリースで公表しました。新生児スクリーニングがきっかけの治療はわが国で初めてとしています。
2021年5月現在、わが国では熊本県の他、千葉県や兵庫県などで、SMAの新生児スクリーニングが行われています。
(ニュースリリース)国内初 新生児スクリーニングで脊髄性筋萎縮症患者を発見 病気の発症前に遺伝子治療を実施することに成功(外部のサイトを開きます)
(ABEMAヒルズ)「もっと早くに始められていたら…」 “脊髄性筋萎縮症”発症前の治療に成功も、早期発見の仕組みづくりに課題(外部のサイトを開きます)
☆千葉県がSMAを新生児スクリーニング検査に追加 令和2年5月13日
(以上、ホームページ運用チーム)