ＦＤＡ　ＤＭＤ治療薬候補を希少小児疾患治療薬へ

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アメリカの製薬会社フィブロジェン社は、開発中のＤＭＤ治療薬候補、パムレブルマブが、ＦＤＡ（食品医薬品局）から希少小児疾患治療薬の指定を受けたことをニュースリリースで公表しました。この指定は、小児科領域の希少疾患治療のための新薬開発を促すため、審査が優先的に進められます。

パムレブルマブは、結合組織成長因子（CTGF）の活性を阻害する抗体医薬品で、現在第３相の治験が行われています。

（ニュースリリース、英文）FibroGen Receives Rare Pediatric Disease Designation from the U.S. FDA for Pamrevlumab for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）