肢帯型２Ｅ治療薬候補の治験結果
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アメリカの製薬会社、サレプタ社が開発中の肢帯型筋ジストロフィー２Ｅ型の治療薬候補 SRP-9003 について、投与から２年後の結果がニュースリリースで公表されました。それによると、たんぱく質（ベータサルコグリカン）が発現し、持続したとされます。SRP-9003は遺伝子治療薬で、今回、４歳から１５歳の子どもを対象に治験が行われました。
（ニュースリリース、英文）Sarepta Therapeutics’ Investigational Gene Therapy SRP-9003 for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2E Shows Sustained Expression and Functional Improvements 2 Years After Administration（外部のサイトを開きます）
【翻訳】Sarepta Therapeutics社、肢帯型筋ジストロフィー2E型の治療を目的とした SRP-9003 遺伝子治療の臨床試験において、投与後18ヶ月時点で持続的な機能改善を示す 2020年9月28日
（以上、ホームページ運用チーム）
