武田薬品　希少疾患資料集を刊行

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武田薬品工業は、希少疾患の資料集「日本における希少疾患の課題」を発刊しました。筋ジストロフィーへの言及はありませんが、希少疾患をめぐる全般的な課題に触れています。ダウンロードでＰＤＦ版を入手できます。

◎目次
概要
背景及び目的
希少疾患の概要
エコシステムを形成するステークホルダーの概要
希少疾患患者の抱える苦悩 「ペイシェント・ジャーニー」の考察
患者の苦悩を増幅させる「負の連鎖」の考察
根本的原因の深掘り ― 海外の事例とともに掘り下げる
・根本的原因1：患者が組織的に発信・要望することに慎重である
・根本的原因2：政府の希少疾患対策の優先度が上がりにくい
・根本的原因3：新薬の臨床開発ハードルが高い
・根本的原因4：医師の希少疾患知識習得や専門家連携が進みにくい
希少疾患患者の課題を解決するエコシステム創造に向けた提言
・提言1： 希少疾患の社会的認知を向上させるため、患者団体の代表組織の強化を支援する
・提言2： 民間の資源や活力を結集して、疾患啓発を強力に推進するための環境を整備する
・提言3： 希少疾患の医療支援ネットワーク及び都道府県内の医療提供体制を強化する
・提言4： 希少疾患の患者レジストリの整備などを通じて、新薬開発を促進する
・提言5： 患者の治療生活を支えるデジタル技術開発を支援する
結論

（武田薬品工業）日本における希少疾患の課題（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）