エクソン４４スキップ薬の治療対象者

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日本初の筋ジストロフィー治療薬として、エクソン５３をスキップするＤＭＤ治療薬が今年５月に発売されました。これに続いて昨年令和元年１１月から、国立精神・神経医療研究センター（NCNP）において、世界初のエクソン４４スキップのＤＭＤ治療薬候補の治験が始まっています。

エクソン４４スキップＤＭＤ治療薬が対象とする患者は、下のようになります。出典は、Remudy通信第11号(2014年6月発行）です。

■Remudy通信（外部のサイトを開きます）

■エクソン44スキップの修復可能なエクソン欠失パターン

14番目から43番目のエクソン欠失

19番目から43番目のエクソン欠失

30番目から43番目のエクソン欠失

35番目から43番目のエクソン欠失

36番目から43番目のエクソン欠失

40番目から43番目のエクソン欠失

42番目から43番目のエクソン欠失

45番目のエクソン欠失

45番目から54番目のエクソン欠失

（以上、ホームページ運用チーム）