ビルトラルセン（ビルテプソ）の治療対象者

　筋ジス協会のホームページは、会員の皆様が納める会費によって運営されています。

エクソン５３をスキップするビルトラルセン（ビルテプソ）が対象とする患者は、Remudy通信 第11号(2014年6月発行）の永田哲也先生の投稿に明記してあります。

☆ビルトラルセン（ビルテプソ）の開発ニュース３９本　令和2年7月22日

■エクソン53スキップの修復可能なエクソン欠失パターン

43番目から52番目のエクソン欠失

45番目から52番目のエクソン欠失

47番目から52番目のエクソン欠失

48番目から52番目のエクソン欠失

49番目から52番目のエクソン欠失

50番目から52番目のエクソン欠失

52番目のエクソン欠失

以上の７つのパターンです。上記の対象で治療を希望される方は、まず主治医の先生にご相談することをお勧めします。

■Remudy通信（外部のサイトを開きます）

（以上、ホームページ運用チーム）