ビルトラルセンの治療対象者
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日本で初めて発売されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬、ビルトラルセンは、エクソン５３をスキップすることで筋肉（タンパク質）を作り出すことができるようになります。各エクソンには、隣のエクソンとつながるためにカギの形が異なります。７月２２日付け朝日新聞のネットニュース（有料）に、薬が作用する仕組みを分かりやすく解説する図（エクソンのカギの形を含む）が添えてあります。
ビルトラルセンの対象となるのは、エクソン５３の一つ前、エクソン５２が欠失している患者が対象になります。しかしこのほかにも、５０から５２と複数のエクソンが欠失している患者をはじめ、他の欠失パターンがいくつかあります。遺伝子検査の結果、エクソン５２単独あるいはエクソン５２を含む複数の欠失をお持ちの方は、主治医の先生に相談されることをお勧めします。
（以上、ホームページ運用チーム）
