アメリカのFSHD研究者へ助成金

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　アメリカの筋ジストロフィー協会(ＭＤＡ)は、神経筋疾患の研究支援をするために、２５の研究に対して総額６６０万ドル（約７億１，０００万円）の助成金を提供することを公表しました。

■Summer Grants 2019（外部のサイトを開きます）

　このうち、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）への研究助成として、ワシントンDCの子供研究所のチェン博士に、2年間で合計200,000ドルの研究助成金が授与されます。

以下、グーグル翻訳による仮訳によるチェン博士の研究内容です。

　チェン博士は、MDAの新しい助成金受賞者として、スピンラザに成功したのと同じバックボーン化学を使用してDUX4発現をノックダウンするASOベースの治療法を開発します（脊髄性筋萎縮症を治療するための最初の疾患修飾療法、米国承認） 2016年12月の食品医薬品局）。チェン博士は、細胞培養において有効性を示した以前に特定されたFSHD ASO候補から始め、FSHDマウスでどれだけうまく機能するかを確認し、これらのASOをFSHD治療の前臨床および臨床試験により近づけることを目指します。

（以上、ホームページ運用チーム）