遺伝子治療のニュースリリース日本語訳
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筋ジス協会は、アメリカの製薬会社サレプタ社から、遺伝子治療に関するニュースリリース全文日本語訳の提供を受けて、現在、2本を会員限定ページ(日本語訳プレスリリース)で公開中です。
【肢帯型筋ジストロフィー2E型】
Sarepta Therapeutics社は、肢帯型筋ジストロフィー2E型またはβサルコグリカン異常症治療を目的としたMYO-101遺伝子治療試験において、投与を受けた最初の3名の患者コホートから強力な陽性発現を確認しバイオマーカーデータを発表 2019年2月27日
【デュシェンヌ型筋ジストロフィー】
サレプタ・セラピューティックス社が同社の研究開発記念日に発表。ジェリー・メンデル医師(Jerry Mendell, M.D.)がデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療患者において第I/IIa相のマイクロジストロフィンによる遺伝子治療の治験で、最初に投与された3人の子供において有用な予備的結果を示した。2018年6月19日
(以上、ホームページ運用チーム)